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最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨

uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。 

2024-07-13

Natl Sci Rev:浙大科学家利用模拟淋巴结的生物材料支架增强CAR-T细胞抵抗实体瘤的能力

研究人员利用微流体技术,构建了一种基于聚乳酸-共聚乙醇酸(PLGA)的多孔微球支架。

2024-03-27

哈佛/MIT团队发现,油酸能杀死阴道有害菌,并促进阴道有益乳杆菌生长,或可成为细菌性阴道炎新疗法

该研究表明,油酸通过抑制惰性乳杆菌生长,促进卷曲乳杆菌的生长,恢复了阴道乳杆菌的平衡,使得卷曲乳杆菌处于一个优势地位,展现了其改善BV治疗效果的潜力。

2024-09-10

Nat Nanotechnol:科学家开发出新型聚合物泡囊 有望加速新一代癌症免疫疗法的开发

研究人员重点开发了由生物可降解聚合物所组成的纳米颗粒(称之为聚合物泡囊),在实验室中,他们能根据聚合物泡囊的功效对其不同突变体的行为进行详细分类。

2024-08-14

Nature:科学家有望开发出治疗人类T细胞白血病和淋巴瘤的新型组合性疗法

这种新型疗法能够清除癌症且能保留一半剩余的正常T细胞,这些残留的正常T细胞就足以维持机体抵御感染性疾病的免疫系统保护效力。

2024-04-12

Nat Commun:癌症遗传学研究的新模式或能指向肿瘤抑制基因作为潜在的新型癌症疗法靶点

本文研究结果表明,基因拷贝数的增加和减少都能以令人惊讶的方式发生,从而驱动癌症进化,这一研究发现挑战了科学家们关于这些相互作用如何发生的传统观点和认知。

2024-08-07

AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台,扩展RNA疗法潜力,已成功合成siRNA药物

在这项最新研究中,研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台,作为传统化学合成法的替代方案

2024-07-16

Cell Stem Cell:利用iPS细胞产生的调节性T细胞成功抑制异种移植物抗宿主病

研究工作证实了利用基于iPS细胞的细胞疗法治疗异种移植物抗宿主病和可能的自身免疫性疾病的可行性和潜力。

2024-06-29

CRM:哈佛/斯坦福团队借助全新算法,找到调节CD8+T细胞抗癌战斗力的新通路!

GMDF算法的优势在于既可以进行跨数据库、跨瘤种的Meta分析寻找共享性特征,也可以分析特定“场景”,例如单一瘤种或根据患者性别、年龄等特征来做定制分析。

2024-07-06